地理性萎缩：治疗的未来
Geographical Atrophy The Future of Treatment
由尼尔·M·布雷斯勒（Neil M. Bressler）医学博士告诉Keri Wiginton
老年性黄斑变性（AMD）是65岁以上人群视力损失的主要原因。我们对于湿性AMD有非常好的治疗方法。但直到最近，我们还没有任何治疗方法来针对干性AMD的最高级形式——地理性萎缩的根本原因。
pegcetacoplan（Syfovre）注射是第一种被FDA批准用于减缓GA进展的药物。每个月或每两个月一次，你要在眼睛里注射这种药物。我们预计很快会批准第二种类似的药物avacincaptad pegol（Zimura）。
这些突破性药物为晚期干性AMD患者带来了希望，但这只是治疗地理性萎缩的进展的开始。
什么是地理性萎缩的新治疗方法？
要了解为什么我们需要更多的GA干预措施，首先需要认识到这种新药物的局限性。
pegcetacoplan可以延缓GA病变的增长，这是一个很好的第一步。但它在其他方面表现不佳。其中一个弱点是这种注射不能阻止萎缩或逆转视力损失。这意味着这种治疗不能改善你的视力。
另一个问题是，虽然这种注射一般被认为是安全的，但它确实带有一定的风险。在临床试验中，没有接受这种药物的人中只有3%得到湿性AMD。但每月或每两个月注射这种药物的人的比率略高（12%和7%）。
未来有哪些医疗治疗方法？
当然，FDA不会批准一种危险的没有医疗用途的药物。但现在你知道了当前治疗的一些优缺点，我们来谈谈GA疗法的发展方向。
谈论未来比谈论现在或过去更困难，因为有很多未知。但有一些有希望的医疗疗法正在研究中。我们希望它们能比当前的药物在改善视力和阻止病变增长方面做得更多。
在接下来的几年里，我们可能会在以下几个领域取得重大进展：
补体抑制剂。补体途径是免疫系统的一部分。这个系统中有大约50种蛋白质。病毒、细菌或损伤可能触发一种蛋白质激活另一种蛋白质。这种补体级联通常帮助你抵御疾病或修复组织。
然而，美国国家眼科研究所和其他世界各地的伟大研究人员进行的大规模研究发现，过度活跃的补体系统很可能在干性AMD的发展和GA的进展中起到关键作用。
这就让我们回到了新批准的药物。Pegcetacoplan是一种抗补体药物，针对C3途径。即将推出的药物avacincaptad pegol是一种C5抑制剂。这些药物阻断了一些被认为引起GA的补体蛋白质。
未来的疗法可能会针对类似的途径，但可能以稍微不同和更好的方式发挥作用。更有效的补体抑制剂可能在阻止细胞丧失方面做得更好，并对视力产生更多的功能影响。这是我们的希望。
我告诉患有GA的人们，要把萎缩想象成一个足球场的大小。也许这些第一批药物只能在2年内减缓20码的生长。但也许下一轮补体抑制剂可以减少60或80码的细胞丧失。
改良维生素A。基于对其他眼病的研究，科学家们认为一种经过化学改良的维生素A可能会减缓GA病变的增长，保护视网膜的光敏细胞。
具体来说，研究人员正在研究一个名为ALK-001的口服药物是否可以减缓GA，并改善视觉敏锐度或阅读速度。但目前我们不知道这种胶囊是否会比普通维生素A有更多的作用，只是形式上不同而已。
人工智能能帮助患有GA的人吗？
我们无法预测早期干性AMD患者是否会发展成为晚期疾病。但许多正在进行的研究使用人工智能（AI）扫描视网膜图像，试图找出答案。目标是训练计算机在视网膜细胞丧失之前识别GA的早期迹象。
AI算法能够找到什么样的生物标志物？计算机能否在萎缩发生之前几年准确定位可能发展成GA的人？这些问题我们还没有答案。
但是如果计算机程序可以在早期观察到某人的脉络膜上的斑块并知道他们在未来5或10年内是否会发展为萎缩，我们可能能够更早地使用现有的药物。斑块是视网膜层中的细胞外沉积物，包括脂质、蛋白质和碎片。在扩张的眼睛检查中，它们看起来像是小的黄色沉积物。这可能是一种在没有全新治疗方法的情况下阻止GA视力丧失的方式。
GA治疗可能有哪些可能性？
地理性萎缩是一种复杂的疾病，我们对其病因和最佳治疗方法仍然知之甚少。但在未来十年或更久的时间内，我们可能会看到许多令人兴奋的新疗法。
一些正在进行的研究领域包括：
细胞替代疗法。视网膜只是中枢神经系统的延伸。就像我们无法替换失去的脑细胞一样，视网膜细胞死亡后无法再生。但有证据表明，我们将来可能能够修复或替换GA所损坏的组织。
一种可能的方法是通过细胞替代疗法。科学家正在研究如何从一个人的组织中培育出健康的视网膜细胞。一旦在实验室中培育出这些细胞，想法是通过手术将萎缩区域替换为正常功能的视网膜细胞。
研究人员还在尝试通过移植健康细胞来触发受伤视网膜细胞的自然修复。也许将来，这些疗法将帮助一些细胞重新生长或延长寿命。但我们还没有达到这个阶段。
虽然细胞替代疗法很有前景，但我们需要进行更多研究，以确定这种治疗是否安全、有效，以及是否适用于大规模的GA患者群体。
视网膜植入物。对于GA来说，一般的想法是将电子接收器连接到眼睛的后部，以便它可以将视觉信号从视网膜传输到大脑。
目前，所谓的光遗传学疗法可以帮助完全失去视力的人区分光与暗。科学家能够做到这一点，这是很了不起的，但对于因黄斑变性而导致视力丧失的人没有帮助。
但是，现在不存在某项技术并不意味着将来也不会有。如果你患有GA，请与你的医生保持联系。永不放弃希望。任何时候都有可能出现新的治疗方法或突破。这已经在我们的一生中发生过一次。
